急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）是成人主要白血病，主要采用化疗。初始治疗后，患者不可避免都会复发；而年纪大的患者根本不能耐受大剂量化疗的毒副作用，只能采用弱化的化疗，治疗效果更差。AML患者长期生存率仅为20%-30%。
FDA最近批准了几个AML的新药，如FLT3突变抑制剂Gilteritinib，IDH1突变抑制剂ivosidenib，IDH2突变抑制剂enasidenib。这些新药在复发难治AML仅仅取得20%-30%的完全缓解率，缓解持续时间不到一年。
髓系白血病细胞高表达CD123，是理想CAR T细胞治疗靶点。CAR T细胞具有连续杀伤肿瘤，持续激活和增殖，直至彻底清除肿瘤细胞的特征，而且还能形成免疫记忆CAR T细胞，长期监控肿瘤复发。对于AML，CAR-T细胞是目前最有希望能够带来革命性变化的治疗。
CD123，即IL-3受体的alpha-链（IL-3RA），在绝大多数急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）细胞高表达，在慢性粒细胞白血病（chronic myeloid leukemia, CML）肿瘤干细胞（Leukemia stem cell, LSC)高表达，在部分急性淋巴细胞白血病（B-ALL）也高表达。
CD123是理想的可用于治疗AML的CAR-T细胞靶点，以及开展的临床试验证明CD123-CAR T细胞安全而且有效。
该CD123 CAR-T细胞，以第三代自我复制缺陷型慢病毒为载体，采用新型CAR结构设计，可有效杀伤高速复发的AML和ALL肿瘤细胞，又能形成免疫记忆，取得长期持续缓解。另外，CAR结构设计更进一步优化，弱化与细胞因子风暴（CRS）有关的信号，提高CAR-T细胞治疗的安全性。